CAMBRIDGE, Massachusetts, und ROM, 28. September 2026 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon (FT), eine italienische biomedizinische Wohltätigkeitsorganisation, die sich seit mehr als 35 Jahren für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt, und Orphan Therapies (OT), die kommerzielle Tochtergesellschaft von Orphan Therapeutics Accelerator, einem gemeinnützigen Biotech-Unternehmen, das sich für die Weiterentwicklung und den erweiterten Zugang zu vielversprechenden Therapien für extrem seltene Erkrankungen engagiert, gaben heute bekannt, dass die UCSF Benioff Children's Hospitals als erstes US-amerikanisches „Qualified Treatment Center" (QTC) in den USA, das zur Verabreichung von WASKYRA^® (Etuvetidigene Autotemcel) an geeignete pädiatrische Patienten ab einem Alter von sechs Monaten sowie an Erwachsene mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) berechtigt ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) angezeigt ist und für die kein geeigneter, HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.

Orphan Therapies ist der exklusive Vermarktungspartner in den USA für WASKYRA ^®, das von der Fondazione Telethon entwickelt und bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Zulassung eingereicht wurde. WASKYRA wurde im Dezember 2025 von der FDA zugelassen und ist die erste verfügbare Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms sowie die erste fortschrittliche Therapie, deren Vermarktung vollständig im Rahmen einer gemeinnützigen Zusammenarbeit erfolgt ist.

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Immundefizienz, die durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung zeichnet sich durch Thrombozytopenie und Blutungskomplikationen, wiederkehrende Infektionen, Ekzeme, eine Störung der Immunregulation sowie ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und bösartige Tumoren aus.

Die UCSF Benioff Children's Hospitals zählen zu den führenden Kinderkrankenhäusern des Landes und verfügen über umfassende Fachkompetenz in der Versorgung von Patienten mit seltenen genetischen und immunologischen Erkrankungen. Die Zulassung von UCSF Health als QTC ermöglicht die kommerzielle Verfügbarkeit von WASKYRA® für in Frage kommende Patienten in den USA und stellt den ersten Schritt zum Aufbau eines US-amerikanischen Netzwerks hochspezialisierter klinischer Zentren dar, um den Zugang für Patienten zu gewährleisten.

„Dieser Meilenstein und die Partnerschaft mit Orphan Therapies spiegeln die kontinuierliche und erfolgreiche Weiterentwicklung des Modells der Fondazione Telethon wider, das ursprünglich darauf ausgelegt war, wissenschaftliche Forschung in konkrete therapeutische Möglichkeiten für Patienten umzusetzen", sagte Ilaria Villa, CEO der Fondazione Telethon. „Nach Jahrzehnten bahnbrechender Forschung haben wir erkannt, dass neuartige, kooperative Lösungen für marktbedingte Herausforderungen erforderlich sind, die verhindern, dass dringend benötigte Behandlungen die von seltenen genetischen Erkrankungen betroffenen Menschen erreichen."

„Unser Ziel ist es, einen zuverlässigen und nachhaltigen kommerziellen Zugang zu lebenswichtigen Therapien für sehr seltene Erkrankungen zu gewährleisten", sagte Beth White, Chief Commercial Officer von Orphan Therapies. „Um dies zu erreichen, finden wir neue Wege, innerhalb bestehender Systeme zu arbeiten, um den Patienten zu helfen. Unsere Partnerschaft mit der Fondazione Telethon bezüglich WASKYRA^® ist ein erster Beleg für einen Ansatz, den wir auf eine Reihe von Therapien für extrem seltene Erkrankungen anwenden wollen."

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Beim Winterthurer Textilmaschinenhersteller Rieter kommt es zu einem abrupten Führungswechsel. CEO und Verwaltungsratspräsident Thomas Oetterli gibt beide Ämter per Ende Oktober ab. An die Spitze der Geschäftsführung rückt Anfang November der Branchenkenner Daniel Lippuner, während Carl Illi mit sofortiger Wirkung das Präsidium des Verwaltungsrats übernimmt. Rieter begründet den Schritt damit, dass nach der Umsetzung zentraler strategischer Projekte nun der Zeitpunkt gekommen sei, die Verantwortung in neue Hände zu legen.

Lippuner gilt als ausgewiesener Experte für Spinnmaschinen, Garnverarbeitung und Textilkomponenten. Er leitete früher den Textilmaschinenhersteller Saurer und zuvor den Bereich Oerlikon Textile Components. Zudem ist er Verwaltungsratspräsident und Miteigentümer von Heberlein Technology und damit weiterhin eng in der Chemiefaserindustrie verankert. Illi gehört dem Rieter-Verwaltungsrat seit 2017 an und wird vom Unternehmen ebenfalls als Textilexperte charakterisiert. Er soll das Präsidium mindestens bis zur nächsten Generalversammlung führen.

Oetterli, Jahrgang 1969 und früher Chef des Lift- und Rolltreppenherstellers Schindler, war im März 2023 zu Rieter geholt worden, um den bereits damals kriselnden Maschinenbauer zu stabilisieren. Noch im selben Jahr lancierte er das Performance-Programm «Next Level», das ein massives Kostensenkungs- und Restrukturierungspaket umfasst. Der Plan sah unter anderem vor, bis 2025 rund 1400 Vollzeitstellen vorwiegend in Deutschland, der Schweiz und weiteren europäischen Ländern abzubauen und Standorte zu konsolidieren. Parallel dazu übernahm Rieter im Februar die Textilmaschinensparte Barmag von OC Oerlikon, was mit einem deutlichen Anstieg der Verschuldung einherging.

Trotz dieser einschneidenden Massnahmen blieb die erhoffte Trendwende aus. Die Amtszeit Oetterlis war von einem ausserordentlich schwachen Marktumfeld mit anhaltender Nachfrageschwäche geprägt. 2024 hatte er zusätzlich das Präsidium des Verwaltungsrats übernommen – ein Doppelmandat, das den Aktionären ursprünglich als Übergangslösung zur konsequenten Umsetzung von «Next Level» verkauft worden war. Grösster Anteilseigner bei Rieter ist der Schweizer Industrielle Peter Spuhler mit einem Anteil von 33,1 Prozent; er sitzt ebenfalls im Verwaltungsrat. Der Führungswechsel in Winterthur folgt zeitlich auf eine ebenfalls angekündigte Neubesetzung an der Spitze von Stadler Rail, einem weiteren Unternehmen, an dem Spuhler die Kontrolle hält.